急性早幼粒细胞白血病是一种危险的恶性血液病。单纯依靠化疗的患者复发率高，整体生存率差。作为急性早幼粒细胞白血病诊断和治疗的首选方法，维甲酸与砷的结合在业界被称为“梦想组合”，根治治愈率达90%以上。在此之前，黄晓君的研究组首次通过前瞻性临床试验证实了口服砷剂和静脉注射砷剂的类似疗效和安全性。研究结果发表在2013年国际肿瘤学杂志“临床肿瘤学杂志”(影响因素18.03)上。在此基础上，研究组于2013年2月设计了一项新的临床试验。对20例非高危急性早幼粒细胞白血病(白细胞<10，000)患者，仅口服两种药物(复方黄黛片和维甲酸)，不使用传统化疗药物，不输注，缓解后不再住院，总治疗时间为8个月。结果表明，所有患者均获得完全缓解。采用最灵敏的实时定量PCR方法，证实所有患者均能实现血液病基因的阴性转换。更重要的是，所有患者在缓解后(约1个月)不再需要住院，这不影响正常的工作和学习，生活质量接近正常人，医疗费用低。
以上结果证实了国际上首次采用“不化疗、不输注、两种口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病”的可行性，使急性早幼粒细胞白血病的治疗更容易，避免了化疗引起的诸多副作用，大大提高了患者的生活质量，减轻了患者的医疗费用负担。本研究使我国急性早幼粒细胞白血病的治疗处于世界前列，成为推动急性早幼粒细胞白血病发展的重要力量。
第一位作者是北京大学人民医院副主任医师，来文作者是黄晓军教授。本研究得到国家自然科学基金、北京科技攻关项目、北京市科委重点项目、北京大学与清华大学生命科学联合中心的支持。
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