作为二线治疗肝癌的拜耳瑞戈非尼在美国优先获得评审资格

2017年1月4日，德国柏林制药巨头拜耳集团(Bayer Group)宣布，抗癌药rigfeini regorafenib已被批准为治疗无法切除的肝细胞癌(UHCC)的二线疗法。作为不可切除的肝细胞癌(UHCC)的二线治疗。作为不可切除的肝细胞癌(UHCC)的二线治疗。

肝癌死亡率居世界第一位，肝癌发病率在世界范围内一直呈上升趋势。美国每年有3万多例肝癌被确诊，中国超过395000例，欧盟有52000例。“Dogomel(Nexavar)作为第一种也是唯一种系统治疗肝癌的方法，并不能满足这一领域的需求，但患者迫切需要有效的二线治疗方案，”德国拜耳制药集团(Bayer Medicine Group)制药和发展部的执行委员会之一约格·莫勒(Joerg Moeller)博士说。“Rigofini在美国的优先审查对于患者来说是一个非常好的消息，它也支持我们努力使Regffini尽快用于肝癌的二线治疗。如果Rigofini被批准为FDA的一个优先事项，那么在严重病例中有效和安全地治疗肝癌方面将取得重大进展。根据PDUFA(处方药用户支付法案)，FDA的目标需要6个月才能完成审查(一般标准审查的10个月)。

关于Rigofini。

Rigofini是一种口服多激酶抑制剂，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞再生和维持肿瘤微环境来抑制肿瘤生长。它能阻断多种血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，包括抗(VEGF受体1≤3，TIE 2)试剂盒，PDGFR-α，PDGFR-β，RET，FGFR 1和2，DDR 2，Trk2A，Eph2A，RAF≤1，BRAF，BRAF≤V600E，SAPK2，PTK 5和Abl通路。

Rigofini已在世界90多个国家以Stivarga商标获得批准，包括在美国、欧洲联盟、日本治疗转移性结直肠癌(MCRC)，还得到80多个国家的批准，用于治疗转移性GIST，包括美国、欧盟、日本。在欧洲联盟，Rigofini已被批准用于治疗无法切除或转移的胃肠道间质瘤(GIST)患者和成人患者，在以前的伊马替尼和Sunitinib治疗后，以及先前接受或候选的基于氟尿嘧啶的化疗、抗VEGF治疗和抗EGFR治疗。

此外，印度，被称为世界药房，也进口拜耳的Rigofini，这是由拜耳Zydus，拜耳集团和印度的Zydus合资公司推出的。对于一个大国的中国肝癌患者来说，这也是一件令人高兴的事情。(有关Rigofini的更多信息，请咨询Eaton健康客户服务)

(HCC)补充新药应用于无法切除的肝癌(HCC)的第二线治疗是基于III期临床研究的阳性数据的RESORCE。

2016年7月，拜耳公布了第三期RESORCE研究的结果，该研究评估了在使用抗肿瘤药物Rigofini治疗多吉美(Nexavar，通称：Sorafenib，Solafini)时发展出的无法切除的肝细胞癌(HCC)患者。在本研究中，瑞戈菲尼联合最佳支持显着提高了患者的总生存期(OS)。与对照组比较，安慰剂联合最佳支持。

第三次临床试验的初步结果是在第18届世界胃肠道肿瘤学大会上口头介绍(WCGC)的最新结果。

利戈非尼联合最佳支持组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂联合最佳支持组为7.8个月。

结果表明，与对照组相比，利戈菲尼组OS的危险度为0.62(95%CI 0.5 0≤0.78≤p<0.001)，即该组在整个试验期间的死亡风险降低了38%。Rigofini组的中位总生存期为10.6个月，安慰剂组为7.8个月。其安全性和容错性与Rigofini的已知数据基本一致。上述数据在6月30日下午第18届世界胃肠道肿瘤学大会(WCGC)期间的口头总结中作了介绍。会议于2002年6月29日至7月在西班牙巴塞罗那举行。

本研究采用改良的实体肿瘤疗效评价标准(MRECIST)和RECIST 1.1标准对所有次级终末进行评估，除主要终点外，这些次级终末也符合预期标准。两组中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月(HR=0.46，95%CI 0.37±0.56，P<0.001)。中位进展时间分别为3.2个月和1.5个月(HR=0.44，95%CI 0.36±0.55<0.001)。疾病控制率(包括完全缓解、部分缓解和稳定)分别为65.2%和36.1%(P<0.001)。总缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1%(p≤0.005)。第二端点的所有值都是根据mRECIST确定的。药物的安全性和耐受性与Rigofini的已知数据基本一致。最常见的不良反应(3级或以上)是高血压(Rigofini组：15.2%vs.)安慰剂组(4.7%)、手足皮肤反应(12.6%比0.5%)、疲劳(9.1%比4.7%)和腹泻(3.2%比0%)。

拜耳最近提交了RESORCE研究数据，以支持无法切除的肝细胞癌的rigofini的上市，这在美国得到了优先审查，而不是给患者带来希望。

关于RESORCE的研究

发表在WCGC上的第三期数据来自于RESORCE研究，该研究针对Solafinib治疗失败后的肝癌患者，其中573名患者被随机分为2：1组，分别使用瑞戈菲尼联合最佳支持(BSC)或安慰剂联合BSC。

病人要么服用雷格非尼160毫克，每天一次，要么安慰剂，三周后停用一周，28天的治疗周期。研究的主要终点是总生存期，次要终点包括进展所需时间、无进展生存时间、客观肿瘤缓解率和疾病控制率。这项研究还不断监测安全性和耐受性。